Odobravanje i dostupnost lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti na području Europske unije

Cilj istraživanja Cilj ovog rada je opisati karakteristike lijekova za liječenje rijetkih i teških bolesti te istodobno pregledno prikazati postupak odobravanja takvih lijekova te njihovu dostupnost bolesnicima. Analizirati će se kako odobreni lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti doprinose zdravstvenom sustavu te kako se razlikuje dostupnost tih lijekova diljem Europe. Materijal i metode Lijekovi za liječenje rijetkih i teških bolesti, takozvani orphan lijekovi namijenjeni su za liječenje bolesti koje su toliko rijetke da ih proizvođači nerado razvijaju pod uobičajenim tržišnim uvjetima. Rijetke bolesti su po život opasna stanja ili kronično onesposobljavajuće bolesti, od kojih boluje ne više od 5 na 10 000 osoba u Europskoj uniji. U 2000. godini usvojena je Uredba za lijekove za rijetke i teške bolesti kojom je propisano niz poticaja za razvoj tih lijekova. Uredbom su definirani i kriteriji dodjeljivanja "orphan" statusa pojedinom lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je taj status dodijeljen. Time je napravljen značajniji korak u rješavanju problema nedostatka lijekova koji su ispitani i odobreni za liječenje rijetkih i teških bolesti. U istraživanju su korišteni podaci dobiveni pretraživanjem literature prema temi istraživanja, predmetu istraživanja, autorima i časopisu. Relevantni članci proučavani su na analitički i kritički način te su izdvojeni najvažniji rezultati, rasprave i zaključci, a na temelju proučavanih članaka izvedena su i vlastita razmatranja proučavane problematike. Rezultati Stupanjem na snagu Uredbe za rijetke i teške bolesti definirani su kriteriji dodjeljivanja "orphan" statusa pojedinom lijeku te poticaji za razvoj i stavljanje u promet lijekova kojima je taj status dodijeljen. Kao rezultat tih poticaja vidljiv je porast broja odobrenih lijekova za rijetke i teške bolesti. Nakon što Europska komisija izda odobrenje takvom lijeku, potrebno je osigurati niz preduvjeta da bi lijek bio dostupan bolesniku. Osiguravanje dostupnosti lijekova bolesnicima koji boluju od rijetkih bolesti je složen proces koji uključuje farmaceutsku industriju, regulatorna tijela, ali i ekonomske čimbenike te politička pitanja. Značajna varijabilnost i nejednakost između broja dostupnih lijekova primijećena je u državama članicama Europske unije, dok su države Balkanskog poluotoka još uvijek premala tržišta za mnoge takve lijekove. Bez obzira što je već više od 5 godina članica Europske unije, Republika Hrvatska je i dalje ispod europskog prosjeka po pitanju dostupnosti lijekova. Zaključak Pružanje informacija o rijetkim bolestima je složen zadatak jer je znanje o njihovoj dijagnozi, liječenju, mogućnostima prevencije i službama koje stoje na raspolaganju djelomično i raspršeno. Dostupnost lijekova i kontinuirana opskrba povoljnim lijekovima prihvatljive kvalitete, sigurnosti i djelotvornosti, neophodni su za postizanje univerzalne zdravstvene zaštite. Nedostatak pravog lijeka u pravom trenutku može dovesti do neuspjeha u liječenju, odgoditi liječenje ili čak uzrokovati korištenje nekih alternativnih lijekova koji povećavaju rizik od medikacijskih pogrešaka i štetnih događaja. Potrebno je poticati znanstvena istraživanja da bi se povećalo postojeće znanje te kontinuirano raditi na otklanjanju nedostataka koji smanjuju dostupnost lijekova bolesnicima koji boluju od rijetkih bolesti.Objectives The aim of this work is to describe characteristics and to present marketing authorisation procedure for orphan medicines. In this thesis, availability and expenditure of these medicines will also be described. This work will analyse how approved orphan medicines contribute to the healthcare system and how the availability of these medicines differs across Europe. Material and Methods Drugs for the treatment of rare and severe illnesses, so-called orphan drugs, are intended to treat diseases so rare that sponsors are reluctant to develop them under usual marketing conditions. Rare diseases are life-threatening or chronically debilitating diseases, affecting not more than 5 to 10 000 people in the European Union. In 2000, the European Parliament adopted the Orphan Regulation which stipulated a number of incentives for the development of these medicines. The Regulation also defines the criteria for orphan designation of a particular medicinal product and defines incentives for the development and placing onto the market of designated orphan medicines. This has made a significant step in solving the problem of lack of medicines that have been tested and approved for the treatment of rare and severe diseases. In research of this topic, data were obtained searching literature by the topic of the research, subject of the research, authors and journals. Relevant articles were studied in analytical and critical manner and the most important results, discussions and conclusions were selected. Based on studied articles, own review of researched problems was performed. Results With the entry into force of the Orphan Regulation, the criteria for orphan designation of a particular medicine and the incentives for the development and marketing authorisation of medicines to which this status has been granted are defined. As a result of these incentives, there is an increase in the number of approved medicines for rare and severe illnesses. Once the European Commission issues approval for orphan medicine, a number of factors are needed to bring the medicine to the patient. Access to appropriate medicines for patients with rare diseases is a complex process involving the pharmaceutical industry, regulatory bodies as well as economic factors and political issues. Significant variability and inequality between the numbers of available medicines was observed in the European Union, while the countries of the Balkan Peninsula are still too small markets for many orphan drugs. Despite being European Union Member State for more than five years, Croatia is still below the European average for drug availability. Conclusion Providing information on rare diseases is a complex assignment because knowledge about their diagnosis, treatment, prevention and available services is partial and dispersed. The availability of drugs and the continued supply of affordable medicines of acceptable quality, safety and efficacy are essential to achieving universal health care. Lack of the right medicine at the right time can lead to failure in treatment, delayed treatment or even cause the use of desirable and more costly alternative medicines that increase the risk of medication errors and adverse events. Scientific research needs to be stimulated to increase existing knowledge and to continue to work on addressing deficiencies that reduce the availability of medicines to patients suffering from rare diseases