Maladies rares : des enjeux pour les économistes

Les maladies rares sont un objet d’étude stimulant pour les économistes tant les défis rencontrés à l’ordinaire par les maladies communes sont poussés à l’extrême lorsque la pathologie considérée est rare. La prise en charge des maladies rares soulève nombre de difficultés pour les patients, pour leurs proches, ainsi que pour les professionnels de santé et les décideurs publics. Les difficultés commencent avec la définition du seuil de rareté et se poursuivent avec l’accès aux innovations médicales qui sont destinées à la prévention, au diagnostic et au traitement des maladies rares. Dans ce numéro de Regards économiques, nous dressons un panorama des enjeux économiques soulevés par les maladies rares à l’occasion de l’année européenne des maladies rares et du vingtième anniversaire de l’adoption de la réglementation sur les médicaments orphelins. Où en est-on ? Nous présentons les enjeux économiques de l’accès à des thérapies pour les patients atteints de maladies rares, depuis la recherche et le développement(R&D) de médicaments orphelins à leur inclusion dans le panier de soins et traitements remboursables. Nous proposons, enfin, des pistes de réflexions de nature à éclairer la décision publique dans son champ d’action en faveur des maladies rares