SCLEROSI MULTIPLA: ATTUALI TERAPIE FARMACOLOGICHE E APPROCCI TERAPEUTICI INNOVATIVI IN FASE CLINICA E PRECLINICA

La sclerosi multipla (SM) è una malattia progressivamente invalidante che colpisce 2,5 milioni di giovani adulti in tutto il mondo, con una frequenza due volte superiore nelle donne rispetto agli uomini. Si presenta con vari gradi di gravità, che vanno da forme benigne, con uno o due episodi di ricadute, senza lasciare alcuna disabilità, a forme via via sempre più invalidanti, causando molti effetti devastanti sia a livello fisico che psicologico. Non vi sono segni o sintomi patognomici. La SM manifesta con una reazione immunitaria, innescata da fattori ambientali, genetici e immunologici. L’eccessiva infiammazione porta all’attivazione dei linfociti T, che avviano la cascata dei processi infiammatori, responsabili della degradazione della mielina (demielinizzazione) e del danno assonale. Le terapie utilizzate nella fase acuta sono gli steroidi, mentre le terapie a lungo termine prevedono l’utilizzo di farmaci immunomodulatori, modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato e anticorpi monoclonali. Tra gli approcci innovativi in fase clinica abbiamo: ponesimod (modulatore selettivo del recettore della sfingosina 1-fosfato) e imatinib (inibitore selettivo della tirosina chinasi proteica), mentre in fase preclinica abbiamo il sorbetirome (agonista dei recettori tiroidei di tipo beta)