Primjena CRISPR tehnologije/Cas 9 u terapiji AIDS-a

CRISPR predstavlja grupirane pravilno razmaknute ponavljajuće palindromske sekvence koje se nalaze u genomu unutar ponavljajućih DNA slijedova. To je sustav koji je prvotno otkriven u bakterijama koje ga koriste u obrani stanice domaćina od strane DNA. Sustav djeluje samo u onim bakterijama koje uspiju preživjeti infekciju. Ta tehnologija omogućuje nam precizno manipuliranje genomskim sekvencama te nam razašnjava funkcije gena uključenih u razvoj bolesti. Da bi se CRISPR/Cas9 posredovano genomsko inženjerstvo uspješno primijenilo u klinici, potrebno je reducirati ili izbjeći mutacije na neželjenim mjestima čije su sekvence jednake onima na ciljanim mjestima. ZFN i TALEN metode prethodile su otkriću CRISPR/Cas9. Za razliku od te dvije metode koje koriste interakcije proteina i RNA, CRISPR/Cas9 metoda bazira se na interakcijama DNA i RNA što joj omogućuje ciljanje više lokusa odjednom korištenjem višestrukih gRNA. Sustav za uređivanje gena posredovan CRISPR/Cas9 široko je korišten u istraživanjima reverzne genetike kako bi se razumijela uloga određenih gena, za modeliranje bolesti i za demonstriranje novih terapijskih shema u brojnim modelima genetskih i infektivnih bolesti. CRISPR/Cas9 sustav predstavlja ogroman potencijal pri liječenju virusnih infekcija (HIV). Virus humane imunodeficijencije (HIV) je retrovirus koji uzrokuje stečeni sindrom imunodeficijencije (AIDS, stanje u ljudi kada imunosni sustav počinje slabjeti, dovodeći do po život opasnih oportunističkih infekcija). Aktivatori na bazi CRISPR/Cas9 predstavljaju obećavajući pristup za specifičnu i ciljanu reaktivaciju rezervoara latentnog virusa, te za naknadno pročišćavanje replicirajućeg virusa pri čemu se koristi antiretroviralna terapija. Pomoću CRISPR/Cas9 možemo izrezati i eliminirati integrirane HIV-1 provirusne sekvence, što nas upućuje na to da ćemo jednog dana biti u mogućnosti ukloniti latentni virus