Orphan Drugs: Legislation and Market Access

Relatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de FarmáciaOs medicamentos órfãos são um assunto de importância crescente para os responsáveis pelas políticas de saúde na Europa. O sucesso do Regulamento Europeu dos Medicamentos Órfãos resultou num notório aumento do número de medicamentos órfãos com Autorização de Introdução no Mercado (AIM) e muitos outros medicamentos em desenvolvimento receberam a designação de medicamento órfão. Contudo, a sua disponibilidade nos diferentes Estados-membros da UE permanece desigual uma vez que as decisões de reembolso são realizadas a nível nacional.Por um lado os orçamentos limitados dos governos nacionais faz com que o preço elevado destes medicamentos seja uma barreira ao seu acesso. Por outro lado, a falta de evidência clínica robusta acerca da sua eficácia faz com os organismos de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) tenham dificuldades e incertezas na previsão da eficácia e custo-efetividade dos medicamentos órfãos no mundo real e, consequentemente, na tomada de decisão sobre o seu financiamento. Existe uma clara tendência para o crescimento do mercado dos medicamentos órfãos e para a contínua aposta na I&D nesta área, o que representa uma grande esperança para os doentes. Assim, visto que a tendência será o aumento do número de medicamentos órfãos, é essencial que o seu acesso seja célere e igual para todos os doentes. Existe então a necessidade de uma maior colaboração entre os diferentes stakeholders e de uma abordagem transparente, com os mesmos critérios de avaliação, entre os Estados-membro da UE.Orphan drugs are an increasingly important issue for health policymakers in Europe. The success of the European Regulation on Orphan Medicinal Products resulted in a notable increase in the number of orphan medicinal products with marketing authorisation and many other medicinal products under development were designated as an orphan medicinal product. However, their availability in different EU Member States remains unequal as reimbursement decisions are made at national level. In one hand, the limited budgets of national governments make the high price of these medicines a barrier to their access. On the other hand, the lack of robust clinical evidence about its efficacy makes that Health Technology Assessment (HTA) organisms have difficulties and uncertainties in predicting the effectiveness and cost effectiveness of orphan drugs in the real world and consequently in decision-making on their reimbursement. There is a clear trend towards the growth of the market for orphan drugs and the continued focus on R&D in this area, which is a great hope for patients. Thus, since the trend will be the increase of the number of orphan drugs, it is essential that their access to be rapid and equal for all patients. Thus, there is a need for greater collaboration between different stakeholders and a transparent approach, with the same evaluation criteria, between EU Member States