Terapi Gen: dari Bioteknologi untuk Kesehatan

Rekayasa genetika dilakukannya untuk manipulasi gen-gen tertentu sehingga ekspresi gen dapat dikontrol dan produknya dapat dimanfaatkan untuk tujuan tertentu, salah satunya untuk pengobatan penyakit dengan terapi gen. Terapi ini melibatkan transfer asam nukleat berupa DNA ke sel embrionik maupun somatik pasien sehingga gen tersebut memiliki efek pengobatan terhadap penyakit pasien. Gen fungsional yang ditransfer berperan menggantikan fungsi gen abnormal yang menyebabkan penyakit tertentu. Terapi gen dapat dilakukan pada sel embrional (germ line gene therapy) maupun sel somatik (somatic cells gene therapy) pada pasien secara in vivo maupun ex vivo. Penyisipan gen pada terapi ini menggunakan vektor virus maupun non virus. Keberhasilan terapi gen salah satunya tergantung pada efektifitas transfer gen yang dilakukan dan ekspresi gen fungsional. Gen fungsional yang telah tertransfer selanjutnya harus diekspresikan dengan baik sehingga terapi dapat berhasil. Kanker merupakan salah satu penyakit yang memungkinkan dilakukannya terapi gen, terkait dengan adanya abnormalitas gen penyebab proliferasi sel yang tidak terkontrol