A propósito de la excepcionalidad de las innovaciones farmacológicas para el cáncer

ResumenEl objetivo de este artículo es analizar cómo las innovaciones farmacológicas para el cáncer son objeto de frecuentes excepciones al proceso habitual de evaluación económica de tecnologías, así como su impacto en la regulación de estos procesos y de los contratos de riesgo compartido, particularmente utilizados en este ámbito. Con este fin se seleccionaron dos agentes representativos de los primeros tratamientos dirigidos, el trastuzumab y el imatinib, y se procedió a la revisión de algunas experiencias internacionales (Australia, Gales e Inglaterra, pioneros en la aplicación de estudios de evaluación económica de tecnologías), en especial, aunque no exclusivamente, centradas en estos dos casos. De la revisión de las experiencias se desprende que, aparte de la eficiencia, otros criterios pueden resultar particularmente relevantes en los procesos de evaluación de este tipo de innovaciones. En Inglaterra y Gales (donde, a diferencia de Australia, no se aplica la «regla de rescate»), los controvertidos procesos de toma de decisiones han llevado a la regulación de nuevos enfoques en la evaluación de estos tratamientos. Asimismo, el solapamiento de los contratos de riesgo compartido o su aplicación secuencial han llamado la atención sobre posibles problemas de inconsistencia en la toma de decisiones y de equidad en el acceso, resultando en su regulación para el conjunto del sistema. Se concluye con una referencia específica al caso español, centrada en el riesgo de profundizar en la aplicación de fórmulas micro (como los contratos de riesgo compartido) frente a macro, y se sugiere una estrategia de actuación apoyada en el recientemente aprobado Real Decreto-ley 9/2011.AbstractGiven that new oncology drugs are frequently involved in departures from the normal technology appraisal processes, the main objective of this article is to analyze these decision-making processes, as well as their impact on the regulation of new approaches to selecting novel drugs and the regulatory steps to deal with risk-sharing arrangements. This analysis was carried out by selecting two drugs, trastuzumab and imatinib, both agents being representive examples of the innovative targeted therapies introduced in the last decade, and by reviewing some international experiences (particularly those of Australia, England, and Wales, pioneers in the application of technology appraisals), centered mainly – but not exclusively – on these two drugs. The review of these experiences indicated that other concerns apart from efficiency are especially important in the evaluation of this type of innovations. In England and Wales (where, in contrast to Australia, the “rule of rescue” has not been adopted) the controversial decision-making processes have resulted in new approaches to the appraisal of end-of-life treatments. Moreover, overlapping or sequential risk-sharing arrangements have led to regulatory steps, paying attention to possible problems of inconsistencies in decision-making and inequalities of access. The case of Spain is critically discussed, with special emphasis on the risk of favoring the application of micro formulae (such as risk-sharing arrangements) over macro formulae. Finally, a strategy is suggested, based on the recently approved Royal Decree-law 9/2011