Einsatz des mTOR-Inhibitors Sirolimus zur Progressionshemmung bei autosomal rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung: Die PCK-Ratte als orthologes Tiermodell

Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung ist eine schwere hepatorenale fibrozystische Erkrankung des Kindes- und Jugendalters, die bislang nur symptomatisch behandelt werden kann. In der vorliegenden Studie wurde der Einfluss einer selektiven mTOR-Inhibiton mit Sirolimus auf den Krankheitsverlauf im orthologen Tiermodell der ARPKD, der PCK-Ratte, untersucht. Sirolimus führte dabei nicht zu einer Regression der Erkrankung, sondern zu erheblichen Nebenwirkungen (Cholestase)