Response-Kriterien bei Wachstumshormontherapie

Hintergrund Der Wachstumshormonmangel stellt eine seltene Ursache für eine Wachstumsstörung dar und wird mit langjähriger invasiver Substitutionstherapie behandelt. Es ist somit essentiell, eine korrekte Diagnose zu stellen und die Therapie möglichst frühzeitig auf Ansprechen und Prognose auf das Ergebnis zu prüfen. In dieser Studie wurden gängige Prognose- und Verlaufsparameter untersucht und im Hinblick auf die Diagnosekriterien verglichen. Methodik In dieser retrospektiven multizentrischen Studie untersuchten wir 117 weibliche und männliche Patienten welche in den Jahren von 1985-2015 an einem von drei österreichischen Zentren eine WH-Substitutionstherapie erhielten. Die Patienten wurden retrospektiv anhand des WH-Peaks beim initialen WH-Stimulationstest für die Auswertungen in zwei Gruppen unterteilt: WH-Mangel (Peak <7ng/ml) und WH-Suffizienz (Peak 7ng/ml). Um einen pubertätsbedingten Bias zu vermeiden, wurden für alle Auswertungen, die Verlaufsparameter des ersten Jahres verwenden, nur jene 51 Patienten untersucht, bei denen ein Pubertätsbeginn im ersten Therapiejahr ausgeschlossen werden konnte. Es wurden Korrelationen zwischen WH-Peak und den 1-Jahresparametern, bzw. Endergebnisparametern durchgeführt, sowie Korrelationen zwischen den 1-Jahresparameter und den Endergebnisparametern. Ergebnisse Unsere Resultate zeigen, dass sowohl die Patienten mit WH-Mangel, als auch mit WH-Suffizienz gut auf die Therapie ansprechen und eine verbesserte Endlänge aufweisen, jedoch in den allermeisten Fällen unter der genetischen Zielgröße bleiben. Patienten mit WH-Mangel zeigten ein signifikant besseres Therapieansprechen im ersten Jahr, das Ansprechen auf die Gesamttherapie hingegen weist keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen auf. Beide von uns verwendeten 1-Jahres Response Parameter stellten das Ansprechen im ersten Jahr gut dar und erreichten auch bei den Korrelationen zu den Endergebnisparametern sehr ähnliche Signifikanzniveaus. Konklusion Unsere Ergebnisse bestätigen die Hinweise aus der Literatur, dass die Diagnose des WH-Mangels komplex ist, und auch das Ansprechen auf die Therapie im ersten Jahr keine Bestätigung des biochemischen Wachstumshomonmangels erlaubt. Statistische Definitionen von Kleinwuchs und Aufholwachstum sollten kritisch angewandt und bewertet werden.Background Growth hormone deficiency is a rare cause for short stature in children and is treated with invasive long-term substitution therapy. Thus it is essential to make a correct diagnosis and reevaluate the therapy for response and prognosis as early as possible. This study examined parameters of response and compared them with respect to the diagnosis criteria. Methods In this retrospective multi-centric study we examined 117 female and male patients who received growth hormone substitution therapy in one of three Austrian Pediatric Endocrine Centers in the years between 1985-2015. The patients were retrospectively split into two groups according to the peak-response in their initial growth hormone stimulation test: growth hormone deficiency (Peak