Tröskelvärden och kostnadseffektivitet : innebörd och implikationer för ekonomiska utvärderingar och beslutsfattande i hälso- och sjukvården

Resultaten från hälsoekonomiska utvärderingar redovisas oftast som en inkrementell kostnadseffektivitetskvot (ICER efter engelskans incremental cost-efectiveness ratio) vilken anger kostnaden per uppnådd effektenhet för den åtgärd som utvärderas. En åtgärd kan vara ett preventionsprogram, en diagnostisk metod eller en behandling i form av ett kirurgiskt ingrepp eller ett läkemedel (vi använder fortsättningsvis begreppet interventioner som ett samlingsnamn för alla dessa åtgärder). Vanligtvis används ett hälsorelaterat mått såsom kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) som effektmått. För att en ICER på ett meningsfullt sätt skall kunna tolkas och tillämpas i beslutsfattande krävs att vi har en uppfattning om vad resultaten representerar och vad de kan jämföras med. Inte sällan anges ett gräns-värde för när en intervention kan anses vara kostnadseffektiv i litteraturen, ett så kallat tröskelvärde för kostnadseffektivitet. Ambitiösa försök att skatta detta värde har nyligen presenterats och bidrar med ny kunskap på området. I ljuset av denna forskning är det också tydligt att det finns olika tolkningar av tröskelvärdet, vilket kan bidra till otydlighet i både beslutsfattande och diskussioner om vad som kan anses vara en rimlig gräns för kostnadseffektivitet. Syftet med föreliggande rapport är att beskriva olika tolkningar av tröskelvärdet, sammanfatta vilken empirisk kunskap vi har om detta värde idag och slutligen diskutera vidare forskning i en svensk kontext. I rapporten illustreras de två huvudsakliga definitionerna av tröskelvärde som återfinns i litteraturen. Konsumtionsvärdet av hälsa kan tänkas representera vad individer på marginalen är villiga att ge upp i konsumtion för att erhålla ytterligare en QALY. I den internationella litteraturen har detta värde kommit att benämnas v. Marginalproduktiviteten i hälso- och sjukvårdssektorn kan tänkas representera kostnaden för att generera ytterligare en QALY på marginalen i hälso- och sjukvårdssektorn. Tröskelvärdet med denna tolkning bör utgöra kostnaden per QALY för den minst kostnadseffektiva interventionen som återfinns inom hälso- och sjukvårdssektorn. I den internationella litteraturen benämns detta värde k. I rapporten diskuteras implikationerna av att använda de olika definitionerna i beslutsfattande samt hur de hänger ihop med alternativkostnader i olika delar av samhället. När en intervention tar resurser i anspråk som annars skulle ha använts till sjukvård är alternativkostnaden förlorad hälsa. Denna alternativkostnad kan representeras av marginalproduktiviteten i hälso- och sjukvårdssektorn, k. När en intervention tar resurser i anspråk som annars skulle ha använts för privat konsumtion är alternativ-kostnaden istället förlorad konsumtion, vilken kan representeras av konsumtionsvärdet av hälsa, v. Vilket perspektiv som anses relevant samt i vilken sektor konsekvenserna av olika interventioner upp-står bör därmed vara avgörande för vilken eller vilka definitioner av tröskelvärdet som kan behöva beaktas. Empiriska studier har i större utsträckning försökt skatta konsumtionsvärdet av hälsa (v) jämfört med marginalproduktiviteten i hälso- och sjukvårdssektorn (k). Kunskapen om båda storheterna är begränsad ur ett svenskt perspektiv. En större studie från England utgör det första och mest ambitiösa försöket att explicit skatta tröskelvärdet ur ett marginalproduktivitetsperspektiv med hjälp av större data-material. I den studien skattades tröskelvärdet till en kostnad per QALY motsvarande ungefär 150 000 kronor. I ett försök att översätta dessa skattningar till tröskelvärden i andra länder redovisas en kostnad per QALY i intervallet 170 000 till 210 000 kronor för Sverige. Skattningarna får anses vara behäftade med en hög grad av osäkerhet. Nyligen publicerade studier från Australien och Spanien redovisar skattningar motsvarande 185 00 och 250 000 kronor per QALY. I studier som undersökt konsumtions-värdet av hälsa redovisas skattningar på 30 000 till flera miljoner kronor per QALY. En stor del av variationen i resultaten kan troligtvis hänföras till metodologiska aspekter. Studierna varierar i flera dimensioner; praktisk undersökningsmetod (online, intervjuer eller pappersenkäter), utformning av svarsalternativ, statistiska metoder för att analysera data, typ av hälsoförändring som värderats (enbart livskvalitet, enbart livslängd eller en kombination), om värderade hälsoförändringar uppnås med säkerhet eller med en viss sannolikhet samt om hälsoförändringen som värderas tillfaller respondenten själv eller någon annan. Få studier med data från svenska individer där generella hälso-förändringar värderats av ett urval från allmänheten har identifierats. Den enda studien som vi identifierat i referentgranskade tidskrifter redovisar skattningarna för Sverige i intervallet 150 000 till 350 000 kronor. I en relativt ny svensk rapport som finns tillgänglig på Institutet för Hälso- och Sjukvårds-ekonomis (IHE) hemsida redovisas skattningar på 2,4 miljoner kronor per QALY. En slutsats i vår rapport är att det behöver tydliggöras hur valet av perspektiv faktiskt påverkar vilken eller vilka definitioner av tröskelvärdet som bör vara relevanta när hälsoekonomiska utvärderingar används som underlag vid beslutsfattande inom hälso- och sjukvården. Om ett bredare samhällsperspektiv anses relevant kan både konsumtionsvärdet av hälsa (v) och marginalproduktiviteten i hälso- och sjukvården (k) behöva beaktas. En annan slutsats är att oavsett vilken definition av tröskelvärde som anses relevant så har vi mycket begränsad kunskap om både marginalproduktiviteten i hälso- och sjukvårdssektorn och konsumtions-värdet av hälsa i en svensk kontext. Statistisk modellering av befintliga datakällor kan vara en fram-komlig väg för att skatta marginalproduktiviteten medan välgjorda experiment eller metoder för att studera individers värderingar av hälsa via faktiska beslut och ageranden i icke-experimentella situationer kan vara en framkomlig väg för att studera konsumtionsvärdet av hälsa.The results of health economic evaluations are often reported as an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) indicating the additional cost in relation to the additional benefit of providing the health care technology under evaluation compared with a relevant alternative. The health care technology may be a prevention program, a diagnostic method, a surgical procedure or a pharmaceutical treatment (henceforth we refer to interventions as a general term for all health care technologies). Commonly, benefits are measured in health-related outcomes such as the quality-adjusted life year (QALY). To interpret and operationalize ICERs in health care decision making, they have to be compared with some benchmark value. This value of a QALY when an intervention can be interpreted as being cost-effective is often referred to as the cost-effectiveness threshold in the literature. Ambitious attempts to estimate this threshold value have recently been reported, contributing with new knowledge in the field. In light of this research it is also evident that there are different interpretations of the threshold and different views regarding what the threshold should represent. Different interpretations may lead to different policy conclusions as well as diverging interpretations of cost-effectiveness. The aim of this report is to describe different interpretations of the cost-effectiveness threshold, summarize the empirical evidence, and discuss the threshold and further research in a Swedish context. In the report, the two main definitions of cost-effectiveness thresholds appearing in the literature are covered. One definition of the threshold is the consumption value of health, or the willingness to pay for health, and may represent what individuals on the margin are willing to forego in consumption in order to obtain an additional QALY. This definition is sometimes referred to as a demand side threshold, and has been dubbed v in the literature. Another definition of the threshold is based on the productivity of the health care sector and is some-times referred to as the supply side threshold, dubbed k in the literature. With this approach, estimates of the marginal productivity of the health care sector can indicate if a new intervention generates more health than is expected to be forgone when displacing other health care (to fund the new intervention). In principle, the cost-effectiveness threshold with this definition should be the cost per QALY gained of the least cost-effective intervention still funded within the health care system. The implications of a wider societal perspective (including non-health care sectors) for the two definitions of the cost-effectiveness threshold are discussed in the report. It is argued that the marginal productivity of the health care sector always has to be considered if some opportunity costs of a new intervention fall on the health care sector. When opportunity costs of a new intervention in the health care sector fall on private consumption, the consumption value of health may also have to be considered. The answer to the question of which definition of the cost-effectiveness threshold is more appropriate or relevant is therefore that it depends on the perspective deemed relevant as well as where the opportunity costs are expected to fall. Empirical studies have to a larger extent focussed on estimating the consumption value of health (v) compared with the marginal productivity of the health care sector (k). Regarding estimates of both v and k, the empirical evidence regarding a Swedish context is limited. An English study is, as far as we are aware, the first attempt to explicitly estimate k based on large scale data. In this study, the cost-effectiveness threshold was estimated at a cost per QALY of £13,000. In an attempt to translate this estimate to a Swedish setting, a cost per QALY in the interval $21,000 to $27,000 has been presented. Studies attempting to estimate v report estimates of 30,000 to several million Swedish kronor. Much of the variation in results appears to be explained by methodological differences in the studies including: study design (online, interviews or surveys), response alternatives, statistical methods for analysing data, type of health evaluated (length of life, quality of life or both), certainty in evaluated health change, and whether the evaluated health change will be obtained by the respondent or someone else. Estimates of v in a Swedish setting are scarce when a general health change has been valued by a sample of the general public. The only identified study in the peer-reviewed literature with respondents from Sweden reports estimates in the interval 150,000 to 350,000 Swedish kronor. In a recent report available from the Swedish Institute for Health Economics (IHE) an estimated cost per QALY of 2.4 million is reported. It is concluded in the report that it is not possible to determine which definition of the cost-effective-ness threshold is most relevant or appropriate for health care decision making unless the purpose of the health care sector, and the relevant perspective are defined first. It is further concluded that regardless of the definition of the threshold, the empirical knowledge of marginal productivity of the health care sector (k) as well as the consumption value of health (v) is limited in a Swedish context. Further empirical studies are needed on both. Statistical modelling of available statistical resources may be a feasible approach for estimating the marginal productivity, while well conducted experiments, or methods to study revealed preferences by observing behaviour of individuals in real-life decision making may be feasible approaches for estimating the consumption value of health