Umbilical cord blood transplantation for patients with β-thalassemia major

目的探讨脐血移植(UCBT)治疗重型β-地中海贫血(简称β-地贫)的疗效.方法用人类白细胞抗原(HLA) 全相合或不全相合UCBT治疗重型β-地贫患儿12例.供受者的有核细胞(3.63～16.0)×107/kg,CD34+细胞(0.11～1.03)×106/kg,粒-巨噬细胞集落形成单位(0.17～1.18)×105/kg.移植的预处理方案:HLA全相合的患儿采用马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案;HLA 2个位点不全相合者采用高剂量输血+连续静脉滴注去铁胺+羟基脲+氟达拉宾+马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案.结果 10例患儿获得植入,其中7例为长期稳定植入,3例植入后发生排斥;2例未能植入.获得植入的10例患儿均发生急性移植物抗宿主病(aGVHD),其中Ⅰ度aGVHD 7例,Ⅱ度aGVHD 3例.脱离地贫状态生存7例,血红蛋白始终维持正常.3例恢复地贫状态.2例未获植入的患儿1例发生移植后再生障碍性贫血,1例死于严重感染.结论 UCBT是目前β-地贫最有效的治疗手段.中文核心期刊要目总览(PKU)中国科学引文数据库(CSCD)03178-1824