Efficacy and safety of adjuvant post-surgical therapy with imatinib in gastrointestinal stromal tumor patients with high risk of recurrence: interim analysis from a multicenter prospective clinical trial

目的 评价具复发转移高风险的胃肠间质瘤(GIST)患者术后予以伊马替尼(imatinib,IM)辅助治疗的安全性和疗效.方法 2004年8月16日至2005年12月15日期间,国内16家医院共同参加的多中心前瞻性临床研究.选择18岁以上、肿瘤最大径在5 cm及以上、病理核分裂相在5/50个高倍视野及以上、CD117阳性、肿瘤能作完整切除的GIST患者,手术后4周内开始服用IM,每天400 mg;疗程持续12个月或以上.主要终点观察指标为术后1、3年的肿瘤复发或转移率;次要终点指标为无病生存期、总生存期、不良事件和生活质量.按方案完成12个月或以上的IM治疗,且至少有1次主要终点指标评估者归入符合方案(PP)分析,至少服用过1次研究药物者归入意向治疗(ITT)分析.结果 符合入选标准者57例,其中男34例,年龄(50.6±12.2)岁;女23例,年龄(50.0±10.8)岁.肿瘤部位:胃50.9%,小肠38.6%,结直肠10.5%;全部接受根治性手术切除.归入PP分析者12例,归入ITT分析者57例.至中期报告随访期间,所有受试者均未发现肿瘤复发、转移和死亡;无病生存期ITT分析为(268.3±120.2)d,PP分析为(396.7±38.2)d;不良事件发生率44.4%.患者的生活质量与基线评估指标相比,差异无统计学意义(P＞0.05).结论 对于有高度恶性倾向的胃肠间质瘤完整切除术后患者,每天口服400 mg的IM可降低肿瘤的转移率和复发率;其不良反应是可以接受的.05383-387