The randomized open clinical trial on a novel free radical scavenger edaravone in amyotrophic lateral sclerosis

目的 观察新型自由基清除剂依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化的疗效和安全性.方法 采用随机数字表分组方法将50例肌萎缩侧索硬化患者随机分为依达拉奉组和对照组,对照组常规给予维生素E和肌生注射液;依达拉奉组在常规药物治疗基础之上加用依达拉奉30 mg静脉滴注,1次/d,连续治疗14 d.分别于治疗前及治疗后第3、6、9、12、15和18个月进行肌萎缩侧索硬化功能等级评分(ALS-FRS)评价,并观察依达拉奉治疗期间的不良反应.结果 两组患者在治疗第3、6、9、12、15和18个月时ALS-FRS变化值的绝对值均不同程度增加(病情加重),且治疗后不同时限ALS-FRS变化值组内差异有统计学意义(P＜0.05),但两组治疗后第3、6、9、12、15和18个月时ALS-FRS变化值组间差异无统计学意义(P=0.081).生存分析显示,依达拉奉组患者平均生存时间为14.80个月,对照组15.60个月;依达拉奉组患者在第3、6、9、12、15和18个月时的累积生存率分别为96%、96%、80%、76%、60%和60%,对照组为92%、88%、84%、80%、80%和80%,两组Log-rank检验累积生存率差异无统计学意义(P=0.178).依达拉奉治疗期间未发生明显的不良反应.结论 依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化安全,疗效有待于增加样本量或增加剂量进一步证实.国家高技术研究发展计划(863计划); 教育部"211"工程干细胞学科群项目; 教育部跨世纪优秀人才培养计划中国科技核心期刊(ISTIC)02161-164