Strategies avoiding inertia and non compliance in clinical trials

peer reviewedRandomised controlled trials play a key role in evidence-based medicine as far as the assessment of both efficacy and safety of drugs is concerned. Various strategies are used to avoid physician's inertia and to combat patient's non compliance, two pitfalls that may hinder the demonstration of the therapeutic efficacy of the drug. Clinical inertia may be limited by titration, forced or optional, driven by therapeutic targets, or by the use, if necessary, of rescue medications. Compliance may be verified by "pill count". This simple technique allows to exclude non compliant patients when they are detected during the placebo run-in period before randomisation or not to take into account patients with poor compliance in the final evaluation by using a statistical analysis restricted to individuals who have strictly adhered to the study protocol ("per protocol analysis"). Self-monitoring and patient's empowerment in the treatment also contribute to improve drug compliance. Clinicians may take advantage of these approaches derived from clinical trials to improve their daily practice.Les essais contrôlés représentent la base de la médecine factuelle en ce qui concerne l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments. Diverses stratégies ont été mises au point, d’une part, pour vaincre l’inertie clinique de la part du médecin, d’autre part, pour combattre la non- observance thérapeutique de la part du patient, deux lacunes susceptibles d’entraver la mise en évidence des bénéfices apportés par le médicament étudié. L’inertie peut être contournée par la titration, qu’elle soit forcée ou optionnelle en fonction des objectifs thérapeutiques à atteindre, ou encore par le recours, si nécessaire, à des médicaments de secours. L’observance peut être contrôlée par la technique du «pill count». Le simple comptage des médicaments non pris permet d’exclure d’emblée les patients non observants dépistés durant la période d’enrôlement placebo précédant la randomisation ou de ne pas tenir compte de ces patients ultérieurement dans une analyse statistique limitée aux sujets ayant respecté le protocole (analyse dite «per protocol» ). Le recours à l’automesure et l’implication du patient dans son traitement contribuent également à améliorer l’observance thérapeutique. Le clinicien de terrain peut s’inspirer de ces approches adoptées dans les essais cliniques et, le cas échéant, les appliquer dans sa pratique quotidienne